睿昂基因是干嘛的(睿昂基因)

Car-t不是一种针剂或药品，而是一种治疗方案。是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞的治疗方法。近年来，很多人把它比喻成治愈癌症的新曙光，虽然从广泛的意义上来讲，car-t还只处在临床试验阶段。但在急性白血病和非霍淋巴瘤的领域，越来越多的成功例子使它声名鹊起。很多时候，它的到来给了很多原本陷入真正危机的病人们又一个生的希望。但它的年轻和它确实存在的风险也令人们望而生畏。究竟什么是car-t？它怎样操作？更适合哪些病人？欢迎跟随本文进入CAR-T的世界。你会发现，新的科技并没有那么难。

入门1.0---知道过程就明白一半

一个典型的CAR-T治疗流程，主要分为以下五个步骤：

①分离：从癌症病人身上分离免疫T细胞。

②修饰：用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体，也即制备CAR-T细胞。

③扩增：体外培养，大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。

④回输：把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。

⑤监控：严密监护病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应。

整个疗程持续3个星期左右，其中细胞“提取-修饰-扩增”需要约2个星期。

入门2.0---过程五步中的名词解释

①【免疫T细胞】即T淋巴细胞。人体的淋巴细胞分为T淋巴细胞和B淋巴细胞，都是人体免疫功能的重要组成部分。其中T细胞是人体自身免疫中对抗癌细胞的主力军。

CAR-T的主要思路就是利用患者自身体内的免疫细胞，通过体外培养再回输，依靠它们来消灭癌细胞。

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②对修饰的解释：【以下内容稍显专业，理解困难可跳过阅读，不影响本文大意】经过CAR改造的T细胞能够识别更广泛的目标。如果癌细胞能够自身表达出特殊抗原的话，人体内的T细胞不经过复杂改造也能自动将其消灭。但癌细胞的厉害之处在于其并非如此。因此需要通过CAR技术，让病人的T细胞能够识别出更广泛的抗原，作为其消灭的靶点。目前，CD19靶点是常用且在国内较为成熟的靶点。而急性B淋巴细胞白血病（急淋B）的癌细胞表达的正是CD19。因此目前，CAR-T技术在国内应用的重点集中在急淋B治疗领域。这个意思即是说，白血病分型中，目前国内的CAR-T只针对急淋B。

进阶---CAR-T你必须知道的局限与风险

这么厉害的CAR-T治疗，为何没有在急淋B治疗中撑起一片治愈的春天，而是仍作为一种陌生的新疗法被广泛观望？因为像所有白血病治疗方案一样，CAR-T也存在其适用与不适用的范围，和其仍未被成熟克服的风险。

【局限】

目前被推荐选择CAR-T的急淋B患者分为两类。一大部分是复发难以通过化疗达到缓解。一小部分是未进行移植但化疗成效卓越，追求更安全便捷的方式达到治愈。CAR-T的局限性主要体现在第一类患者中。

CAR-T治疗过程第一步即为分离血液中的T细胞。患者在未缓解的情况下经常伴随着骨髓造血功能下降，表现为无法逆转的严重贫血。红细胞与血小板计数严重偏低，输血或升板针都达不到很好的效果。同时，血液中白血病细胞的大量增殖也挤占了正常细胞的生存空间，机体的整体缺氧状况很严重。虽然有迅速的分离和回输，但这时的患者很难经受住持续几小时的大量抽血分离T细胞的过程。

病情到达中晚期的患者往往很主动接触CAR-T技术，但真正符合治疗要求的却凤毛麟角。因此如果你在考虑接受CAR-T治疗，抓住身体素质尚可的时机非常重要。

【风险】

NO.1脱靶。一旦脱靶，即宣布CAR-T治疗失败。肿瘤表达的大多数抗原不具备肿瘤特异，因此大多数的CAR都以肿瘤相关性抗原作为靶点，但这往往会导致“脱靶”的可能性。CD19也是一样，如果白血病细胞因为基因的突变没有表达出CD19抗原，此次治疗即为脱靶。直接说明目前国内的CAR-T治疗不适合你。

NO.2细胞因子风暴，也叫细胞因子释放综合症。这是所有接受CAR-T治疗未脱靶的患者都要面对的风险，表现为高热。通俗解释为，T细胞在杀死白血病细胞时，会释放很多蛋白，叫作细胞因子。它们的作用师激活更多的免疫细胞来一起对抗这些病原体，这在临床上就是炎症反应。由于CAR-T细胞杀癌细胞实在是太快太有效了，于是瞬间在局部产生超大量的细胞因子，引起惊人的免疫反应，这就是细胞因子风暴。持续的高烧对于身体机能已经受到影响的患者具有不可轻视的风险。这就是为什么CAR-T的最后一步是严密监控患者，这非常关键。

高阶---走向实践

【费用估计】白血病的治疗在总体上比其他癌种更加耗费金钱。对于治疗费用的考量在整体治疗中是令人们愁眉不展的一个重要因素。好消息是，CAR-T费用虽然相比一般化疗费用要高，但总体来说，比动辄几十万起步的骨髓移植要便宜，时间跨度也更短。但是具体费用主要取决于后期控制细胞因子风暴的花费，这必定是因人而异的。一个不能完全作为参考的例子是，部分患者完成CAR-T后的费用总计在十万元左右。

另外，有些医院的CAR-T治疗因为换代升级，还处于临床试验阶段。这样的治疗是免费的。但后期控制发热的药品多数情况下并不在免费范畴之内，但这也足够省下一大笔费用了。必须提出的是，试验阶段的CAR-T因为技术还不甚成熟，风险必定更大。患者需斟酌选择。

【目前从事CAR-T技术研究的国内医疗机构与公司】解放军总医院，北京肿瘤医院，上海同济医院，源正细胞，爱康得，波睿达生物，上海吉凯基因，安可生物等。具体联系方式需要咨询你的主治医生，他也可以帮你考量患者是否更适合采用CAR-T治疗。但目前的实际情况是，非CAR-T领域的血液科医生对CAR-T的了解程度并不深，具体事宜还是要咨询上文中的研究组织。

【CAR-T真实分享】

以上对CAR-T的介绍，虽然已经极力避免陷入理论的漩涡，但仍很难让身处其中的患者和家属真正接受这一全新的治疗方式。作为本文可读性的补充，与本文同时发布的另一篇文章<<我居然做完了CAR-T>>，来自抗癌卫士向一位刚刚完成CAR-T治疗的16岁急淋B白血病男孩的约稿。他在文章里记述了他从听到CAR-T到最终通过治疗达到缓解甚至转阴的全过程。从中我们可以看到更多治疗的细节，这样的细节弥足珍贵。文章为抗癌卫士软件原创文章

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